유전 적 서투름 장애로서의 척수 소 뇌성 실조증

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작가: Judy Howell
창조 날짜: 27 칠월 2021
업데이트 날짜: 10 할 수있다 2024
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유전 적 서투름 장애로서의 척수 소 뇌성 실조증 - 약
유전 적 서투름 장애로서의 척수 소 뇌성 실조증 - 약

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사람들이 척수 소뇌 운동 실조증 (SCA)에 대해 논의 할 때 실제로는 점진적 서투름을 유발하는 신경 퇴행성 장애 그룹을 의미합니다. 35 가지 이상의 다양한 유형의 척수 소뇌 운동 실조가 있으며, 각각은 서로 다른 유전 적 돌연변이로 인해 발생합니다. 또한 새로운 형태가 계속해서 발견됩니다.

다양한 변형이 있지만 SCA는 실제로 매우 드뭅니다. 그럼에도 불구하고 유전 적 운동 실조증의 가장 흔한 원인 중 하나입니다. 다른 명확한 이유없이 운동 실조증이 발생한 가족력이없는 사람들 사이에서도 약 20 %의 시간 동안 새로운 SCA 돌연변이가 발견 될 수 있습니다.

원인

SCA는 유전 적 돌연변이 때문입니다. 많은 유형은 소위 확장 돌연변이로 인해 여러 뉴클레오티드 (일반적으로 시토신, 아데노신 및 구아닌)가 건강한 사람에서 발견되는 것보다 더 많이 반복됩니다. 3 개의 뉴클레오티드 반복을 포함하는 일반적인 형태로, 이것을 트리 뉴클레오티드 반복이라고합니다. 이러한 반복의 결과는 돌연변이 된 형태의 단백질이 발현되어 질병 증상을 유발합니다.


척수 소 뇌성 운동 실조증은 일반적으로 상 염색체 우성 방식으로 유전됩니다. 즉, 부모 중 한 명이 장애가있는 경우 어린이도이 질환에 걸릴 확률이 약 50 %입니다.

척수 소 뇌성 실조증이라는 이름에서 알 수 있듯이이 질병은 소뇌 등을 괴롭 힙니다. 뇌간은 또한 특히 SCA 유형 1, 2 및 7에서 낭비 (위축) 될 수 있습니다. 위축 부위는 종종 안구 운동을 제어하여 신경과 전문의가 신체 검사를 수행 할 때 비정상적인 결과로 이어집니다.

예지

반복 확장 돌연변이로 인한 척수 소 뇌성 실조증은 보통 중년에 아플 수 있습니다. 운동 실조 외에도 SCA의 변종에 따라 다른 신경 학적 소견이 종종 존재합니다. 일반적으로 반복이 길수록 증상이 나타날 때 환자는 젊어지고 질병의 진행이 더 빨라집니다.

일반적으로 SCA 유형 1은 유형 2 또는 3보다 더 공격적이며 유형 6은 트리 뉴클레오티드 반복으로 인해 가장 덜 공격적인 SCA입니다. 다른 유형의 척수 소 뇌성 실조증에 대한 정보는 많지 않지만 대부분의 사람들은 증상이 나타난 후 10 ~ 15 년 후에 휠체어가 필요합니다. 대부분의 형태의 SCA는 수명을 단축하지만 항상 그런 것은 아닙니다.


치료

SCA에 대한 치료법은 없습니다. zolpidem 또는 varenicline과 같은 약물은 각각 SCA 유형 2 및 3의 운동 실조를 돕기 위해 제안되었습니다.

종류

SCA1

SCA1은 상 염색체 우성 소뇌 운동 실조의 약 3 ~ 16 %를 유발합니다. 운동 실조 외에도 SCA1은 말하기 및 삼키기 어려움과 관련이 있습니다. 반사 신경 증가도 흔합니다. 일부 환자는 근육 소모도 발생합니다.

SCA1의 돌연변이는 ataxin 1이라는 영역에서 반복되는 trinucleotide입니다. 돌연변이 된 형태의 ataxin 1은 세포에서 함께 모여서 신경 세포가 자신의 유전 코드를 변환하는 방식을 바꿀 수 있습니다. 이것은 소뇌 세포에서 특히 그렇습니다.

SCA2

척수 소 뇌성 운동 실조증이있는 사람의 약 6 ~ 18 %가 SCA2를 가지고 있습니다. SCA 2는 또한 조정 문제를 일으키지 만 느린 눈 움직임을 유발합니다. 심한 경우 SCA 2는 유아기에도 발달 지연, 발작 및 삼킴 곤란을 유발할 수 있습니다.

SCA2는 또 다른 트리 뉴클레오타이드 반복에 의해 발생하는데, 이번에는 ataxin 2라는 단백질을 암호화합니다. SCA1은 세포와 DNA의 핵에 영향을 미치는 반면, SCA2는 RNA에 영향을 미치고 핵 외부에 수집됩니다.


SCA2는 동일한 돌연변이가 있더라도 다른 사람들이 어떻게 다른 증상을 겪을 수 있는지 보여줍니다. SCA2를 가진 이탈리아 가족은 정신적 악화를 겪었고 튀니지의 가족은 무도병과 근긴장 이상을 겪었습니다.

SCA3

Machado-Joseph 질병으로 더 잘 알려진 SCA3는 가장 흔한 상 염색체 우성 SCA로 미국에서 SCA의 21 ~ 23 %를 차지합니다. 운동 실조 외에도 Machado-Joseph 환자는 눈의 움직임이 느리고 삼키기가 어렵습니다. 자율 신경 장애와 마찬가지로인지 장애도 발생할 수 있습니다. 신경과 전문의의 검사에서 SCA3 환자는 근 위축성 측삭 경화증을 암시하는 상부 및 하부 운동 뉴런 결과가 혼합되어있을 수 있습니다.

SCA 4 및 5

이러한 형태는 덜 일반적이며 트리 뉴클레오티드 반복으로 인한 것이 아닙니다. SCA4는 말초 신경 병증을 가질 수 있지만 대부분의 척수 소 뇌성 실조증에 해당됩니다. SCA5는 운동 실조증 외에 다른 증상이 거의 없습니다. SCA5는 경미하고 천천히 진행되는 경향이 있습니다. 흥미롭게도 원래의 돌연변이는 에이브 러햄 링컨의 부조 부모로부터 유래 한 것 같습니다.

SCA6

SCA6는 SCA의 15 ~ 17 %를 차지합니다. 돌연변이는 일시적인 운동 실조증 및 일부 형태의 편두통과 관련된 유전자에 있습니다. 운동 실조 외에도 안진 증으로 알려진 비정상적인 안구 운동이 신경 학적 검사에 나타날 수 있습니다.

SCA7

SCA7은 상 염색체 우성 척수 소 뇌성 실조증의 2 ~ 5 %만을 차지합니다. 증상은 환자의 나이와 반복 횟수에 따라 다릅니다. 시력 상실은 때때로 SCA7과 관련이 있습니다. 성인의 경우 이러한 시력 상실은 운동 실조 전에 발생할 수 있습니다. 트리 뉴클레오타이드 반복이 길면 실제로 시력 상실이 먼저 발생할 수 있습니다. 어린 시절에는 발작과 심장 질환이 운동 실조증과 시력 상실을 동반합니다.

나머지 척수 소 뇌성 운동 실조증은 매우 드물기 때문에 자세히 논의하지 않을 것입니다. 대부분의 경우 증상은 우리가 이미 다룬 다른 SCA와 구별하기 어렵지만 유전 적 돌연변이는 다릅니다.

예를 들어, SCA8은 다른 SCA와 매우 비슷해 보이지만 더 큰 trinucleotide 반복으로 상황이 악화되기보다는 80 ~ 250 회 반복 할 때만 문제가된다는 점에서 특이합니다. 다소간 문제가 발생하지 않는 것 같습니다. SCA10은 트리 뉴클레오타이드 반복이 아니라 펜타 뉴클레오타이드 반복입니다. SCA25와 같은 일부 장애는 한 가족에서만 설명되었습니다.

기타 척수 소 뇌성 실조증

척수 소 뇌성 운동 실조증은 흔하지 않지만, 가족력이 서투른 경우 신경과 전문의와 환자가이 진단을 고려하는 것이 중요합니다. SCA 진단은 즉시 영향을받은 사람뿐 아니라 가족 전체에게도 중요한 의미를 가질 수 있습니다.