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우리는 질병의 기전을 더 잘 이해할뿐만 아니라 새로 발견 된 약물로 이러한 기전을 표적으로 삼는 놀라운 시대에 살고 있습니다. 예를 들어, Jakafi (ruxolitinib)는 다 혈구 증가증을 치료하는 최초의 FDA 승인 약물이되었으며, 효소 Janus Associated Kinase 1 (JAK-1) 및 Janus Associated Kinase 2 (JAK-2)를 억제함으로써 작동합니다. 다른 세포 변화와 함께 이러한 효소는 적혈구 증가증을 가진 사람들에게 문제가됩니다.적혈구 증가증 Vera는 무엇입니까?
적혈구 증가증은 흔하지 않은 혈액 질환입니다. 일반적으로 노년 (60 대)에 나타나고 영향을받는 모든 사람의 1/3에서 결국 혈전증 (뇌졸중 생각)을 유발하는 교활한 질병입니다. 우리 모두 알다시피 뇌졸중은 치명적일 수 있으므로 PV 진단은 매우 심각합니다.
PV의 작동 원리는 골수에서 시작됩니다. 골수는 혈액 세포를 만드는 역할을합니다. 우리 몸에있는 다른 유형의 혈액 세포는 다른 역할을합니다. 적혈구는 우리 조직과 기관에 산소를 전달하고 백혈구는 감염과 싸우는 데 도움을 주며 혈소판은 출혈을 멈 춥니 다. PV 환자에게는 다 능성 조혈 세포에 돌연변이가 발생하여 적혈구, 백혈구 및 혈소판이 과도하게 생성됩니다. 즉, PV에서는 적혈구, 백혈구 및 혈소판으로 분화하는 전구 세포가 과잉 구동 상태로 던져집니다.
너무 많은 것은 좋지 않으며 PV의 경우 너무 많은 혈액 세포가 우리의 혈관을 방해하여 다음과 같은 모든 종류의 임상 문제를 일으킬 수 있습니다.
- 두통
- 약점
- 가려움증 (뜨거운 샤워 또는 목욕 후 고전적으로 나타나는 가려움증)
- 현기증
- 발한
- 혈전증 또는 과도한 혈액 응고 (혈전은 동맥을 막아 뇌졸중, 심장 마비 및 폐색전증을 유발하거나 간을 공급하는 문맥과 같은 정맥을 막아 간 손상을 유발할 수 있습니다.)
- 출혈 (혈소판에 결함이있는 혈액 세포가 너무 많으면 출혈을 일으킬 수 있음)
- 비장 비대 (죽은 적혈구를 걸러내는 비장은 PV에서 혈액 세포 수가 증가하여 부풀어 오른다.)
- erythromelalgia (손가락의 통증과 온기는 손가락과 발가락의 혈류를 방해하는 너무 많은 혈소판으로 인해 손가락이 죽고 절단 될 수 있습니다.)
PV는 또한 혈액 순환을 방해하는 혈액 세포의 증가와 혈류를 더욱 제한하는 평활근 증식 또는과 성장으로 인해 관상 동맥 심장 질환 및 폐 고혈압과 같은 다른 질병을 복잡하게 만들 수 있습니다. (부드러운 근육은 우리 혈관의 벽을 구성하고, 증가 된 혈액 세포는 아마도 평활근을 두껍게 만드는 더 많은 성장 인자를 방출 할 것입니다.)
소수의 PV 환자는 골수 섬유증 (골수가 소모되거나 "마모"되고 기능이없고 필러와 같은 섬유 아세포로 채워져 빈혈로 이어지는) 및 결국 급성 백혈병까지 발전합니다. PV는 종종 골수 증식 성 신 생물 다른 암과 마찬가지로 세포 수가 병리학 적으로 증가하기 때문입니다. 안타깝게도 일부 PV 환자에서 백혈병은 암의 연속에서 종말을 나타냅니다.
Jakafi : 베라 적혈구 증가증을 퇴치하는 약물
PV의 과다 단계 또는 증가 된 혈액 세포 수를 특징으로하는 단계에있는 사람들은 증상을 완화하고 삶의 질을 향상시키는 완화 적 개입으로 치료됩니다. 이 치료법 중 가장 잘 알려진 것은 아마도 정맥 절개 또는 혈액 세포 수를 줄이기 위해 출혈.
전문가들은 또한 골수 억제제 (화학 요법을 생각해보십시오) 인 하이드 록시 우레아, 부 술판, 32p 및 최근에는 혈액 세포의 과도한 생산을 억제하는 인터페론으로 PV를 치료합니다. 골수 억제 치료는 환자의 웰빙 감각을 높이고 PV 환자가 더 오래 살도록 돕는 것으로 생각됩니다. 불행히도 chlorambucil과 같은 일부 약물은 백혈병을 일으킬 위험이 있습니다.
1 차 골수 억제제 인 hydroxyurea에 내성이 있거나 반응이없는 PV 환자를 위해 Jakafi는 2014 년 12 월 FDA의 승인을 받았습니다. Jakafi는 대부분의 사람들에게서 돌연변이되는 JAK-1 및 JAK-2 효소를 억제합니다. PV로. 이 효소는 혈액 및 면역 기능, PV 환자에게 비정상적인 과정에 관여합니다.
수산화 요소에 대해 불내성이거나 반응이없는 사람들의 21 %에서 Jakafi가 비장 크기를 줄이고 (비장 비대 감소) 정맥 절개 필요성을 줄이는 것으로 나타났습니다. 연구에 따르면 최상의 대체 치료법이 있더라도 그러한 사람들의 1 %만이 그렇지 않으면 그러한 혜택을 경험했을 것입니다. 참고로 Jakafi는 2011 년에 골수 섬유 화증 치료를 위해 FDA의 승인을받은 적이 있습니다. Jakafi의 가장 일반적인 부작용 (FDA에서는 "부작용"이라고 호기심을 유발 함)에는 빈혈, 낮은 혈소판 수치, 현기증, 변비 및 대상 포진이 포함됩니다.
다른 골수 억제 치료의 경우와 마찬가지로 Jakafi가 사람들이 더 오래 살 수 있도록 도와 줄지 여부는 불분명합니다.
당신이나 당신이 사랑하는 누군가가 수산화 요소에 반응하지 않는 PV를 가지고 있다면 Jakafi는 유망한 새로운 치료법입니다. 나머지 우리에게 Jakafi는 앞으로 더 많은 약물이 어떻게 개발 될지에 대한 주요 패러다임을 나타냅니다. 연구자들은 질병으로 인해 어떤 메커니즘이 엉망이되었는지 정확히 파악하고이 병리를 표적으로 삼는 데 더 나아졌습니다.