원발성 골수 섬유증에 대한 신규 및 향후 치료 옵션

콘텐츠

• JAK2 억제제
• 면역 조절 약물
• 후성 약물
• Everolimus
• Imetelstat

원발성 골수 섬유 화증 (PMF)에 대한 유일한 치료 요법은 줄기 세포 이식이지만,이 요법은 고위험 및 중간 위험 환자에게만 권장됩니다. 이 그룹에서도 연령 및 기타 의학적 상태로 인해 이식과 관련된 위험이 크게 증가하여 이상적인 치료법이 아닙니다. 또한, 고위험 및 중간 위험 PMF를 가진 모든 사람이 적합한 줄기 세포 이식 기증자 (일치하는 형제 자매 또는 일치하지 않는 기증자)를 갖는 것은 아닙니다. 저 위험 PMF 환자는 질병과 관련된 증상을 줄이기위한 치료를받는 것이 좋습니다.

의사가 이식이 최선의 선택이 아니거나 적절한 기증자를 확인할 수 없거나 PMF에 대한 다른 1 차 요법을 용납하지 않았다고 조언했을 수 있습니다. 당연히 다음 질문은 어떤 다른 치료 옵션을 사용할 수 있는지입니다. 다행히도 추가 치료 옵션을 찾기 위해 진행중인 많은 연구가 있습니다. 이러한 약물 중 일부를 간략하게 검토 할 것입니다.

JAK2 억제제

JAK2 억제제 인 Ruxolitinib는 PMF에 대해 확인 된 최초의 표적 요법이었습니다. JAK2 유전자의 돌연변이는 PMF의 발달과 관련이 있습니다.

럭 솔리 티닙은 줄기 세포 이식을받을 수없는 이러한 돌연변이가있는 사람들에게 적합한 치료법입니다. 다행히도 JAK2 돌연변이가없는 사람들에게도 도움이되는 것으로 밝혀졌습니다. PMF 치료에 사용될 수있는 유사한 약물 (다른 JAK2 억제제)을 개발하고 ruxolitinib을 다른 약물과 병용 할 수있는 연구가 진행 중입니다.

모 멜로 티닙은 PMF 치료를 위해 연구중인 또 다른 JAK2 억제제입니다. 초기 연구에 따르면 모 멜로 티닙을 투여받은 사람의 45 %가 비장 크기가 감소했습니다. 연구 대상의 약 절반이 빈혈이 호전되었으며 50 % 이상이 수혈 요법을 중단 할 수있었습니다. 혈소판 감소증 (혈소판 수가 적음)이 발생할 수 있으며 효과를 제한 할 수 있습니다. 모 멜로 티닙은 PMF 치료에서의 역할을 결정하기 위해 3 상 연구에서 룩 솔리 티닙과 비교 될 것입니다.

면역 조절 약물

포말 리도 마이 드는 면역 조절 약물 (면역 체계를 바꾸는 약물)입니다. 탈리도마이드 및 레 날리도 마이드와 관련이 있습니다. 일반적으로 이러한 약물은 프레드니손 (스테로이드 약물)과 함께 투여됩니다.

탈리도마이드와 레 날리도 마이 드는 이미 PMF의 치료 옵션으로 연구되었습니다. 둘 다 이점을 보여 주지만 종종 부작용으로 인해 사용이 제한됩니다. 포말 리도 마이 드는 독성이 적은 옵션으로 개발되었습니다. 일부 환자는 빈혈이 호전되었지만 비장 크기에는 영향을 미치지 않았습니다. 이러한 제한된 이점을 감안할 때, PMF 치료를 위해 폴 말리도 마이드와 룩 솔리 티닙과 같은 다른 제제를 결합하는 방법에 대한 연구가 진행 중입니다.

후성 약물

후성 유전 약물은 특정 유전자를 물리적으로 변화시키는 것이 아니라 발현에 영향을주는 약물입니다. 이러한 약물의 한 종류는 아자 시티 딘과 데시 타빈을 포함하는 저 메틸 화제입니다. 이 약물은 현재 골수이 형성 증후군을 치료하는 데 사용됩니다. 아자 시티 딘과 데시 타빈의 역할을 조사하는 연구는 초기 단계에 있습니다. 다른 약물은 givinostat 및 panobinostat와 같은 HDAC (히스톤 데 아세 틀리 아제) 억제제입니다.

Everolimus

Everolimus는 mTOR 키나제 억제제 및 면역 억제제로 분류되는 약물입니다. 여러 암 (유방암, 신 세포 암, 신경 내분비 종양 등)의 치료와 장기 이식 (간 또는 신장)을받은 사람의 장기 거부 반응을 예방하기 위해 FDA (식품의 약국) 승인을 받았습니다. Everolimus는 구두로 복용합니다. 초기 연구에 따르면 증상, 비장 크기, 빈혈, 혈소판 수 및 백혈구 수를 줄일 수 있습니다.

Imetelstat

Imetelstat는 여러 암과 골수 섬유증에서 연구되었습니다. 초기 연구에서 중등도 또는 고위험 PMF를 가진 일부 사람들에게 관해 (PMH의 사망 징후 및 증상)를 유도했습니다.

1 차 치료에 반응하지 않는 경우 임상 시험에 등록하면 새로운 치료법을 이용할 수 있습니다. 현재 골수 섬유 화증 환자를위한 치료 옵션을 평가하는 20 개 이상의 임상 시험이 있습니다. 이 옵션은 의사와상의 할 수 있습니다.