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현재 제조업체에서 개발중인 류마티스 관절염 (RA)에 대한 약물 파이프 라인에는이 쇠약 해지는 질병을 가진 사람들의 삶의 질과 전망을 개선하는 데 도움이 될 수있는 일부 유망한 신약이 포함되어 있습니다. 여기에는 필 고티 닙, 플리 벤 시아 및 귀하가 아직 들어 보지 않았을 수도있는 기타가 포함됩니다.1990 년대 후반에 생물학적 제제의 도입은 RA 치료에 혁명을 일으켰고, 그 이후로 연구자들은 질병 진행, 증상 개선 및 혁신적인 미래 요법이 RA 환자의 삶을 더욱 향상시킬 수있는 방법에 대한 풍부한 정보를 발견했습니다. 이 지식은 환자의 삶을 개선하기위한 연구를 추진하고 있습니다.
RA 치료는 전통적으로 염증 경로와 반응을 표적으로하는 데 초점을 맞추었지만 이제 일부 연구자들은 면역 체계 기능 장애와 류마티스 관절염의 진행에 영향을 미치는 다른 요소로 초점을 전환했습니다.
약물이 개발 중이라는 것은 제조업체가 원하는 효과가 있는지, 어떤 부작용을 유발할 수 있는지 확인하기 위해 해당 약물을 테스트하고 있음을 의미합니다. 이 길고 힘든 과정에는 미생물 및 동물에 대한 실험실 연구, 인간 실험, 미국 식품의 약국 (FDA)의 승인 과정이 포함됩니다.
임상 시험의 목적은 무엇입니까?
필 고티 닙
2019 년 말 Gilead Sciences, Inc.는 선택적 야누스 키나제 1 (JAK-1) 억제제 필 고티 닙 (GLPG0634)에 대한 신약 신청서를 FDA에 제출했습니다. 응용 프로그램은 "중등도에서 중증도"RA를 가진 성인을위한 치료로서 경구 약물에 대한 승인을 구합니다.
JAK 억제제는 RA에서 나타나는 염증 및 면역 반응을 유발하는 세포 신호 전달을 담당하는 하나 이상의 야누스 키나제 효소의 활성을 방해함으로써 작동합니다.
고도로 선택적인 JAK-1 억제제는 전체 그룹이 아닌 특정 효소를 표적으로합니다. 연구자들은이 좁은 표적이 부작용이 적고 잠재적 인 복용량이 더 많음을 의미 할 수 있다고 가정합니다.
필 고티 닙은 임상 3 상을 완료했습니다. FDA에 제출 된 신청서 외에도 Gilead는 승인 절차를 가속화 할 수있는 우선 검토 신청서도 제출했습니다.
JAK 억제제의 작동 원리페 피티 닙
Peficitinib은 RA에 대해 조사중인 경구 용 JAK-1 및 JAK-3 억제제입니다. 지금까지 Smyraf라는 이름으로 판매되는 일본에서 RA 약물로만 사용이 승인되었습니다.
JAK-1 및 JAK-3 억제제 인 페 피티 닙은 두 가지 특정 야누스 키나제 효소를 표적으로합니다. 두 차례의 3 상 시험에서이 약물이 메토트렉세이트 약물 및 기타 요법에 잘 반응하지 않는 중등도에서 중증 RA 환자의 결과를 개선 할 수 있다고 제안했습니다.
연구에 따르면 약물은 증상을 개선하고 관절 파괴를 억제합니다.
Peficitinib은 메토트렉세이트에 대해 용인 할 수 없거나 부적절한 반응을 보이는 중등도에서 중증 RA를 가진 성인을 위해 FDA 승인 절차를 거치고 있습니다.
제안 된 사용은 단일 요법 (단독 복용) 또는 질병 수정 항 류마티스 약물 (DMARD)과 함께 사용하는 것입니다.
플리 벤 시아
Plivensia (sirukumab)는 주입 된 인터루킨 -6 (IL-6) 억제제입니다. 인터루킨 -6은 염증과 관련된 면역 체계에서 생성되는 물질입니다. 이를 억제하는 약물은 염증을 줄이는 데 도움이되는 것으로 알려져 있습니다.
2017 년 FDA는 플리 벤 시아에 대한 신약 신청을 거부했으며, 약물을 복용하는 사람과 대조군의 사망자 수가 불균형하다는 점을 언급했습니다. 하지만 2018 년RMD 열기 보고서에 따르면 시루 쿠맙의 안전성 프로파일은 항 IL 제제의 안전성 프로파일과 매우 유사하다고 FDA는 아직이 증거를 검토하지 않았습니다.
연구에 따르면 Plivensia는 DMARD에 비해 RA의 임상 징후와 증상을 줄이고 2 년 동안 손상을 줄일 수 있습니다. 3 상 시험에서 RA 증상을 현저히 감소시키고 구조적 손상의 진행을 억제 할 수 있다고합니다. 그래서 DMARD로 성공하지 못한 사람들에게.
결국 승인되면 Plivensia는 현재 시장에 나와있는 다른 두 가지 IL-6 억제제 인 Actemera (tocilizumab) 및 Kevzara (sarilumab)와 경쟁하게됩니다.
예술 -I02
ART-I02는 바이오 제약 회사 인 Athrogen에서 조사 중입니다. RA의 발달을 촉진하는 단백질을 생산하는 인터페론-베타 (IFN-β)를 감소시킬 수있는 유전자 치료 약물입니다.
전임상 연구에 따르면 동물에 ART-I02를 한 번 주사하면 RA 및 골관절염을 포함한 다른 유형의 관절염 증상을 관리하는 데 도움이됩니다.
연구원들은 이제 ART-102가 인간에게 미치는 영향을 조사하고 있습니다.
ATI-450 / CDD-450
이 약은 예전에 CDD-450으로 지정되었지만 Aclaris Therapeutics, Inc.가이 약을 개발하고있는 회사를 인수했을 때 ATI-450으로 지정이 변경되었습니다. (알파-숫자 지정은 제네릭 약품 이름 앞에 지정됩니다.)
선택적 p38-alpha MAPK 억제제로 분류되어 염증을 유발할 수있는 세포 통신을 차단합니다.
2018 년 연구는Journal of Experimental Medicine ATI-450은 RA와 관련된 손상을 줄일 수 있음을 발견했습니다. ATI-450은 염증을 중지하도록 설계되었으며 RA를 포함한 염증성자가 면역 질환과 관련된 손상을 줄일 수 있습니다.
2020 년 초, Aclaris는 첫 번째 1 상 인체 실험에서 긍정적 인 결과를 발표했으며 2 상 연구로 넘어갈 계획을 발표했습니다.
이 신약은 생물학적 제제에 비해 몇 가지 장점이있을 것으로 예상됩니다. 생물학적 제제는 혈류에 주입되어야하므로 환자에게 비싸고 인기가 없습니다. 또한 면역 체계는 생물학적 약물을 외부 침입자로 간주하여 거부 할 수 있습니다. ATI-450은 알약으로 사용할 수 있으며 면역 체계에 동일한 부정적인 영향을 미치지 않을 것으로 예상됩니다.
이베 리오 톡신
이 특이한 약물은 전갈 독을 기반으로합니다. 설치류에 대한 2018 년 연구는Journal of Pharmacology and Experimental Therapeutics 전갈 독의 성분이 동물 모델에서 RA의 심각성을 감소시킬 수있는 잠재력을 가지고 있음을 입증했습니다. 어떤 경우에는 연구자들은 그것이 관절 손상을 되돌 렸다고 말합니다.
또한이 연구는 iberiotoxin이 다른 유형의 RA 약물보다 부작용이 적을 수 있음을 보여줍니다.
연구원들은 iberiotoxin이 RA에서 역할을한다고 믿는 섬유 아세포 유사 활막 세포 (FLS)의 작용을 차단할 수 있다고 제안합니다. 그들은 FLS가 손상된 화합물을 관절로 분비하여 면역 세포를 공격하여 관절 염증과 통증을 촉진 할 수 있다고 가정합니다.
RA에 대한 iberiotoxin에 대한 연구는 초기 단계에 있으므로 안전성이나 효과에 대해서는 알려진 바가 거의 없습니다.
Verywell의 한마디
파이프 라인에서 RA 약물에 대한 현재 연구가 진행 중이며 전 세계 과학자들이 RA를 예방 및 진단하고 효과적이고 저렴한 치료법을 제공하는 새로운 방법을 모색하고 있습니다. 희망은 RA와 함께 사는 사람들이 고품질의 고통없는 삶을 살 수 있도록 돕는 것입니다.