콘텐츠
다낭성 신장 질환 (PKD)은 신장에 낭종이 존재하고 점진적으로 성장하는 것을 특징으로하는 유전 질환입니다. 소위 단순 낭종과는 달리, PKD는 양성 질환이 아니며 PKD 환자의 상당수가 신부전 위험에 처해있어 투석이나 신장 이식이 필요합니다.환자가 PKD 진단에 대해 알게되면 가장 먼저 떠오르는 질문은 치료 가능한지 여부입니다.질병을 늦추기 위해 어떤 치료법이 효과가 있는지 이해하기 전에 ADH 또는 항 이뇨 호르몬 (바소프레신이라고도 함)이라는 호르몬의 역할로 잠시 우회해야합니다.
PKD에서 ADH의 역할
ADH는 영겁 전에 생명이 바다에서 육지로 진화하도록 도왔습니다. ADH가 아니었다면 많은 살아있는 유기체는 타오르는 태양 아래 따뜻한 육지 표면의 가혹한 탈수 영향을 견딜 수 없을 것입니다.
"시상 하부"라고하는 뇌의 일부에서 생성되는 ADH는 신장에 작용하여 물을 유지하고 보존하게하는 호르몬입니다. 마실 물이 충분하지 않거나 뜨거운 태양 아래에서 하루를 보냈을 때 소변이 어둡고 농축되어 보입니다. 따라서 배설해야하는 물의 양과 필요를 충족하기 위해 "재활용"해야하는 양에 영향을 미칠 수 있습니다 (물 섭취량과 주변 온도를 포함한 다른 요인에 따라 다름).
ADH는 CKD에 대한 논의에 어떻게 적합합니까? 연구에 따르면 ADH는 PKD에서 낭종 성장 (신부전의 원인)의 주요 촉진자 중 하나입니다. 즉, 어떻게 든 ADH 수치를 낮추거나 낭종에 대한 작용을 차단할 수 있다면 낭종 성장과 PKD의 극심한 진행을 늦출 수 있습니다.
현재 치료 옵션
ADH의 역할을 이해하면 사용 가능한 치료 옵션과 물 섭취량 증가에서 첨단 약물에 이르기까지 효과가있는 이유를 이해하는 데 도움이됩니다.
- 물 섭취량 증가: 간단하게 들리 겠지만, 식수는 ADH 수치를 낮추는 효과적인 방법입니다. 탈수를 시작하면 ADH 수치가 올라갑니다. 이것은 갈증 반응을 유발하여 물을 마시 게하여 ADH 수치를 낮 춥니 다. 이 경우 아이디어는 ADH 상승을 선점하여 ADH를 지속적으로 낮게 유지하는 것입니다. 이것은 PKD의 진행을 늦출 수 있다고 가정합니다. 실제로 그것이 얼마나 효과적이고 의미가 있는지는 여전히 논쟁의 여지가 있습니다.
- 합병증 관리 : 현재 이용 가능한 다른 특정 치료법이없는 경우 PKD의 합병증 관리로 제한됩니다. 여기에는 고혈압, 신장 감염, 신장 결석 및 비정상 전해질이 포함됩니다. 고혈압은 ACE 억제제 또는 ARB라고하는 특정 약물을 사용하여 치료합니다. 물 섭취를 늘리면 신장 감염과 신장 결석이라는 두 가지 다른 주요 PKD 관련 합병증의 위험을 줄이는 데 도움이 될 수 있습니다.
향후 치료 옵션
PKD 악화에 대한 ADH의 역할에 대한 우리의 이해는 위에서 설명한 "반창고"중재를 넘어 더 구체적인 치료 옵션을 제공 할 수있는 유망한 연구로 이어졌습니다. 현재 연구는 ADH의 작용을 차단하여 낭종이 더 커지는 것을 방지 할 수있는 약물을 찾는 데 초점을 맞추고 있습니다 (낭종 크기 증가는 PKD 환자의 신부전의 핵심이기 때문에).
다음은 몇 가지 예입니다.
- 톨 밥탄 : 이것은 원래 낮은 나트륨 수치의 치료를 위해 승인 된 약물로 ADH가 일반적으로 신장에서 부착되는 부위 (V2 수용체라고 함)를 차단함으로써 작용합니다 (V2 수용체를 ADH가 부착되는 "키홀"이라고 생각하십시오). tolvaptan은 "가짜 키"로 존재하는 경우이를 방지 할 수 있습니다).
- 잘 알려진 TEMPO 시험은 PKD에서 신장 기능 저하를 늦추는 데 톨 밥탄의 잠재적 인 임상 적 적용을 보여주었습니다. 이 메커니즘은 신장 부피의 성장을 늦추는 것으로 보이며, 이는 3 년 동안 신장 기능 저하를 감소시킵니다. 그러나 톨 밥탄은 부분적으로간에 미치는 영향에 대한 우려 때문에 PKD 치료에 대해 미국에서 FDA의 축복을 아직받지 못했습니다. 이미 세계의 다른 지역에서 PKD 치료를 위해 승인되었습니다.)
- 옥 트레오 타이드 : 이것은 소마토스타틴이라는 호르몬의 오래 지속되는 합성 버전입니다. 2005 년에 실시 된 한 실험에서는 소마토스타틴을 6 개월간 치료하면 낭종 성장을 늦출 수 있다고보고했습니다. PKD의 신장 기능 저하가 낭종 성장에 따른다는 것을 알고 있지만,이 연구는 낭종 성장을 늦추는 것이 임상 적으로 의미있는 신장 보호로 이어질 것이라고 말하기는 어렵습니다.
- 그런 다음 2013 년에 Lancet에 발표 된 ALADIN 시험 결과를 보았습니다. 이 연구는 이전 연구보다 더 긴 추적 기간을 보였으며 1 년 추적에서 octreotide로 치료받은 환자에서 신장 부피가 현저히 낮았지만 3 년에는 그렇지 않았습니다.
- 지금까지 우리가 가지고있는 데이터를 고려할 때, 옥 트레오 타이드는 PKD 치료에 잠재적 인 역할을 할 수있는 것으로 보입니다. 어떤 이유로 옥 트레오 타이드는 1 년 동안 신장 부피의 성장을 늦추는 것으로 보이지만 장기적으로는 그 효과가 미미합니다. 분명히 장기적인 어려운 결과 데이터를 살펴 보는보다 포괄적 인 연구가 필요합니다.
이 두 약제는 지금까지 (mTOR 억제제 및 임상 시험에서 다른 약물과 같은 다른 경쟁자에 추가하여) 가능성을 보여 주었지만 비용이 주요 관심사입니다. 다른 모든 것들이 동일하다면, 옥 트레오 타이드는 본질적으로 평생 치료가 될 수있는 톨 밥탄보다 저렴한 대안이 될 수 있습니다. 2017 년, 톨 밥탄 (15mg) 30 일 공급량은 미국에서 11,000 ~ 12,000 달러이며, 옥 트레오 타이드 (100mcg 주사) 90 암페어는 300 ~ 400 달러입니다.
- 공유
- 튀기다
- 이메일
- 본문