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Spinraza (nusinersen)는 척추 근육 위축 (SMA)으로 알려진 희귀하고 종종 치명적인 유전성 질환을 치료하는 데 사용되는 주사제입니다. Spinraza는 근육 조절의 점진적인 상실을 늦추고, 생존 시간을 늘리고, 질병에 걸린 사람들의 운동 기능을 최대 51 %까지 향상시킬 수 있습니다.Spinraza는 척수를 둘러싼 체액에 일상적인 주사를 통해 전달됩니다. 일반적인 부작용으로는 상부 및 하부 호흡기 감염이 있습니다.
Spinraza는 SMA를 치료하기 위해 미국 식품의 약국 (FDA)에서 승인 한 최초의 약품입니다. 비용이 많이 들며 첫해에 $ 750,000, 그 이후 매년 $ 375,000의 예상 가격표가 있습니다.하지만 재정 지원 자격이있는 사람들은 Spinraza를 무료로 사용할 수 있습니다.
척추 근육 위축 (SMA)은 드문 질환으로 출생 11,000 명 중 약 1 명에 영향을 미칩니다.
척추 근육 위축의 원인용도
Spinraza는 어린이와 성인의 모든 유형의 SMA를 치료하는 유전자 요법의 한 형태입니다. SMA는 생존 운동 뉴런 (SMN)이라는 단백질의 생성을 손상시키는 유전 적 돌연변이에 의해 발생합니다. 척추 뉴런의 생존과 기능을 유지하기에 충분한 SMN이 없으면 SMA 환자는 근육 조절 상실, 근육 소모 및 호흡 기능 장애를 경험할 수 있습니다.
Spinraza는 SMA의 영향을받지 않는 밀접하게 관련된 유전자를 자극하여 작동합니다. Spinraza가 없으면이 관련 유전자는 신체에 공급할 충분한 SMN을 생성 할 수 없습니다. Spinraza를 사용하면 유익한 수준을 얻을 수 있습니다.
Spinraza는 SMA의 4 가지 분류에 대한 치료 승인을 받았습니다.
- 유형 1 SMA베르 드니 그-호프 만병이라고도 불리는은 SMA의 가장 심각한 형태이며 일반적으로 출생시 또는 출생 직후에 분명합니다. 이 유형의 소아는 일반적으로 움직이거나 앉는 능력이 제한되어 있으며 호흡과 삼키기가 어렵습니다. 사망은 보통 2 세 이전에 발생합니다.
- 유형 2 SMA SMA의 중간 형태입니다. 다리는 팔보다 더 많이 영향을받는 경향이 있습니다. 기대 수명은 증상의 정도에 따라 유아기부터 성인기까지 다양합니다.
- 유형 3 SMAKugelberg-Welander 증후군 또는 청소년 척추 근육 위축이라고도하는는 어린 시절부터 성인기까지 언제든지 발생할 수있는 가벼운 형태의 SMA입니다. 이 유형의 사람들은 일반적으로 기대 수명에 영향을 미치지 않지만 앉은 자세에서 상승하는 데 어려움을 겪습니다.
- 유형 4 SMA 생후 2 ~ 30 년까지는 나타나지 않으며,이 기간 동안 근육 약화는 다른 SMA 증상과 함께 천천히 진행될 수 있습니다.
현재의 증거는 Spinraza가 진단 직후보다는 치료를 시작했을 때 치료에 대한 반응이 더 크다는 것을 시사합니다. 이것은 유형 1 SMA에서 특히 그렇습니다.
척추 근육 위축의 증상
복용하기 전에
Spinraza는 SMA의 1 차 치료에 사용됩니다. 현재 약물 사용에 대한 금기 사항은 없습니다.
그러나 FDA는 신장 효소, 혈소판 수 및 혈액 응고 시간을 평가하기 위해 치료 전에 기본 검사를 실시 할 것을 권장합니다. 이를 통해 의사는 일부 사용자에게 영향을 미칠 수있는 신장 독성 또는 응고 장애를 모니터링 할 수 있습니다.
Spinraza는 SMA 치료에 사용되는 최초의 유전자 치료법입니다. Zolgensma (onasemnogene abeparvovec)라고하는 또 다른 제품은 2 세 미만의 어린이에게 사용할 수 있지만, 가격이 1 회성 주입에 약 2 백만 달러에 달하며 건강 보험사의 승인을 제한 할 수 있습니다.
척추 근육 위축을 치료하는 방법복용량
Spinraza는 척수를 둘러싸고있는 뇌척수액에 주입하기위한 5 밀리리터 (mL)의 단일 용량 바이알로 제공됩니다. 각 5mL 바이알에는 12mg의 nusinersen이 들어 있습니다.
어린이와 성인을위한 Spinraza의 권장 복용량은 주 사당 12mg입니다.
Spinraza는 4 개의 개별 주사를 포함하는 유도 (로딩) 용량이 필요합니다. 처음 3 개는 14 일 간격으로 배송됩니다. 네 번째는 세 번째 주사 후 30 일 이내에 제공됩니다. 그 후, 유지 용량은 4 개월마다 전달됩니다.
가져 가고 저장하는 방법
Spinraza는 요추 천자 (척추 천자)에 경험이있는 의료 전문가가 병원, 수술 센터 또는 의사 사무실에서 관리합니다.
주사 부위를 마비시키기 위해 국소 마취제가 사용됩니다. 유아, 더 작은 어린이 또는 척추 기형이있는 사람에게 바늘을 올바르게 배치하기 위해 초음파가 필요할 수 있습니다.
Spinraza 복용량을 놓친 경우 가능한 한 빨리 투여해야합니다. 최적의 결과를 보장하기 위해 규정 된 일정을 지키기 위해 모든 노력을 기울여야합니다.
Spinraza는 냉장고 (2C ~ 8C / 36F ~ 46F)에 보관하고 샷을하기 전에 실온 (77F / 25C)으로 돌아갑니다. 책임있는 의료 제공자는 약을 저장하고 관리하는 임무를 맡습니다. Spinraza는 원래 상자에 보관해야합니다. 원래 상자에서 꺼낸 경우 냉장 시간이 실온에서 30 시간을 초과해서는 안됩니다.
부작용
Spinraza는 부작용, 특히 호흡기 감염을 일으킬 수 있습니다. 부작용 중 일부는 관리 할 수있는 반면 다른 일부는 치료 종료가 필요할 수 있습니다.
흔한
Spinraza의 일반적인 부작용 (사용자의 5 % 이상에게 영향을 미침)은 다음과 같습니다.
- 하기도 감염 (폐렴, 기관지염 및 세기관지염 포함)
- 상기도 감염 (감기, 비 알레르기 성 비염, 인두염, 기관염 포함)
- 두통
- 주사 부위 통증
- 허리 통증
- 변비
- 코 막힘
- 귀 염증
약물 발진도 발생하는 것으로 알려져 있지만, 낮은 등급이고 치료없이 저절로 해결되는 경향이 있습니다.
드물게 Spinraza는 혈액 응고를 손상시키고 혈소판 감소증 (저 혈소판)으로 알려진 상태로 이어질 수 있습니다. 대부분의 경우는 혈소판 수가 50,000 이하로 거의 떨어지지 않아 비교적 경미합니다. 그렇다하더라도 증상이 심하거나 혈소판 수가 감소하면 치료를 중단해야합니다.
관찰 연구에 따르면 Spinraza는 성장하는 유아의 키를 방해 할 수 있습니다. 그러나 약물 중단이 장애를 치료할 수 있는지는 확실하지 않습니다.
중증
더 중요한 점은 Spinraza가 일부 어린이의 척추 형성을 방해 할 수 있다는 것입니다. 그러한 증상 중 하나는 척추의 비정상적인 곡률 인 척추 측만증으로, Spinraza 사용자의 최대 5 %에 영향을 미칩니다.
Spinraza를 사용하면 심한 척추 측만증이 드물지만 척추에 이상이 있으면 약물의 척수강 내 투여가 복잡해질 수 있습니다.
신장 독성은 또 다른 문제입니다. Spinraza는 소변으로 몸에서 배설되기 때문에 때때로 사구체라고하는 신장의 섬세한 필터를 손상시킬 수 있습니다. 어떤 경우에는 이것은 사구체 신염으로 알려진 잠재적으로 치명적인 상태로 이어질 수 있습니다.
약물 독성을 피하기 위해 의사는 신장 기능, 특히 소변의 단백질 양 증가 (사구체 손상의 핵심 지표)를 모니터링합니다.
척추 근육 위축이 진단되는 방법경고 및 상호 작용
임신 중 Spinraza의 사용을 조사하는 적절한 인간 연구는 없지만 Spinraza 주사를 맞은 임신 한 쥐나 토끼에서 태아에 해를 끼치는 징후는 없었습니다.
누 시너 센이 모유로 아기에게 전염 될 수 있는지 여부는 알 수 없기 때문에 Spinraza 요법을 시작하기 전에 의사와상의하여 모유 수유의 이점과 위험을 비교하십시오.
Spinraza는 시토크롬 P450 (약물 대사에 관여하는 효소)에 최소한의 영향을 미치기 때문에 중요한 약물-약물 상호 작용이 없다고 믿어집니다.
제조업체 약물 지원에 액세스하는 방법
일반적으로 비정부 보험에 가입 한 사람은 소득에 관계없이 $ 0 코 페이 지원을받을 수 있습니다. Spinraza는 보험이없는 적격 한 개인에게 무료로 제공 될 수 있습니다.
자세한 내용은 SMA360 ° 재정 지원 프로그램 1-844-4SPINRAZA (1-844-477-4672).
척추 운동 신경 세포 질환의 유형- 공유
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