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펜플루라민은 현재 특정 유형의 간질에서 발작 조절을 위해 조사되고 있습니다. 현재 제약 회사 인 Zogenix는 미국 식품의 약국 (FDA)으로부터 간질 치료제로 사용하기위한 펜플루라민을 연구 할 수있는 허가를 받았습니다. 임상 시험이 진행 중이며 일부 초기 단계 결과가 이미 있습니다. 그러나이 약은 현재 FDA에서 어떤 용도로도 승인되지 않았습니다.펜플루라민은 이미 벨기에에서 간질 치료에 제한적으로 사용되었으며 그 결과를 면밀히 따랐습니다.
고생 한 역사
펜플루라민은 간질 치료 용으로 승인 된 적이 없지만 새로운 약물은 아닙니다. 수년 동안 매우 효과적인 식욕 억제제로 간주되었으며 과거에는 비만 치료를 위해 FDA의 승인을 받았습니다.
펜플루라민은 인기 제품인 펜펜의 성분이었으며 폰 디민이라는 이름으로 판매되었습니다. 펜플루라민은 심장 판막 비후 및 폐 고혈압과 같은 심각한 부작용을 일으키는 것으로 밝혀졌습니다. 이러한 안전 문제로 인해 1990 년대 후반에 전세계 시장에서 출시되었습니다.
잠재적으로 치명적인 부작용 때문에 연구가 진행됨에 따라 심장과 폐 건강에 특별한주의를 기울이고 있습니다.
표시
여러 유형의 간질이 있으며 현재 20 가지 이상의 다른 약물이 장애 치료를 위해 FDA 승인을 받았습니다. 이러한 약물이 각 유형의 간질에 모두 효과가있는 것은 아니며 발작이있는 경우 의사가 특히 발작 유형을 조절하는 데 효과적인 항 경련제를 처방 할 것입니다.
Zogenix에 따르면 fenfluramine은 Dravet 증후군과 Lennox-Gastaut 증후군 (LGS) 치료를 위해 특별히 연구되고 있습니다..
드라 벳 증후군
Dravet 증후군이있는 어린이와 성인은 일반적으로 긴장 간대 발작 및 근간 대성 발작을 포함하여 여러 유형의 불응 성 발작 (즉, 표준 의료 관리로 조절할 수없는 발작)을 경험합니다. 이는 하루에도 여러 번 자주 발생합니다.
2017 년 유럽 연구에는 드라 벳 증후군을 앓고있는 1 ~ 29 세 환자 9 명이 포함되었습니다. 평균적으로 연구 참가자들은 연구가 시작되기 전에 한 달에 약 15 건의 주요 운동 발작을 경험했습니다.
그들은 각각 하루 0.25 밀리그램 (mg) / 킬로그램 (kg)에서 하루 1.0mg / kg까지 범위의 치료를 받았으며, 하루 최대 용량은 20mg입니다.
참가자 또는 부모가 보관 한 발작 일기에 따르면 모든 참가자는 펜플루라민으로 발작 빈도가 낮았습니다. 평균 개선 률은 75 %였습니다.
장기간 저용량의 플렌 플루 라민을 복용 한 Dravet 증후군 환자 10 명을 대상으로 한 확장 된 후속 연구에서 심장 상태를 조사했습니다. 연구원들은 다음과 같이 말했습니다.
- 두 사람은 임상 적으로 무의미하고 안정적인 판막 비후를 보였습니다.
- 10 명 중 누구도 폐 고혈압 또는 심장 판막 병증의 징후를 보이지 않았습니다.
레녹스-가스 토 증후군 (LGS)
LGS는 여러 유형의 발작이 특징 인 간질 증후군입니다. Dravet 증후군과 마찬가지로 발작은 빈번하고 표준 치료 (불응 성)로 조절하기 어렵습니다.
13 명의 개인을 대상으로 2018 년에 발표 된 유럽 연구에서 LGS와 관련된 발작에 대한 펜플루라민 첨가 효과를 조사했습니다. 참가자들은 하루에 0.2mg / kg의 용량 (두 개의 개별 용량으로 나눠 짐)부터 시작하여 점진적으로 증가하고 하루 최대 0.8mg / kg 또는 30mg의 경구 펜플루라민 염산염 용액을 제공 받았습니다.
평균적으로 연구 지원자들은 펜플루라민을 사용할 때 경련성 발작이 53 % 감소했습니다.
Lennox-Gastaut 증후군의 개요작동 원리
펜플루라민은 암페타민 유도체로 신체가 자연적으로 만드는 에피네프린 및 노르 에피네프린과 밀접한 관련이 있습니다. 이러한 자극제는 심박수를 높이고 혈압을 높이며 식욕을 감소시키고 소화를 늦 춥니 다. 암페타민과 화학적 유사성은 펜플루라민이 식욕을 억제하는 이유 일 가능성이 높으며 일부 부작용을 설명 할 수도 있습니다.
펜플루라민은 또한 주로 뇌, 장 및 혈소판에서 작용하는 신경 전달 물질 인 세로토닌 (5HT)을 증가시킵니다.
5 HT와 상호 작용하는 약물은 일반적으로 간질이 아닌 우울증과 불안을 치료하는 데 사용됩니다. 그러나 새로운 증거는 5 HT가 뇌의 신경 활동을 안정화시킬 수 있음을 시사하며 이는 발작을 감소시키는 가능한 메커니즘으로 제안되었습니다.
재 흡수는 어떻게 작동합니까?복용량
일부 항 경련제는 혈중 농도로 측정 할 수 있으며 용량은 목표 지침에 따라 모니터링 할 수 있습니다. 현재 펜플루라민의 표준 표적 혈장 수준은 없기 때문에 현재 체중 당 권장 용량, 임상 발작 반응 및 관찰 된 부작용을 기준으로 용량을 관리하고 있습니다.
실험 연구에서 펜플루라민은 하루에 20 ~ 60mg 범위의 용량으로 사용되었습니다. 또한 하루에 0.2 ~ 3mg / kg 범위의 용량으로 사용되었습니다. 확립 된 경우 권장 용량은 이러한 연구에 사용 된 용량을 기반으로 할 수 있습니다.
일반적으로 불응 성 간질 치료를 위해 발작이 잘 조절 될 때까지 항 경련제 용량을 점진적으로 늘리는 동시에 부작용을주의 깊게 모니터링합니다. 부작용이 견딜 수없는 경우 약물 복용을 중단해야 할 수 있습니다.
부작용
지금까지 펜플루라민을 간질 치료제로 조사한 연구는 적으며, 일반적으로 각각 100 명 미만의 참가자를 포함합니다. 그러나 여러 연구가 있었고 총 수천 명의 참가자가 지난 몇 년 동안 펜플루라민 간질 연구에 참여했습니다.
보고 된 가장 일반적인 부작용은 다음과 같습니다.
- 체중 감량
- 졸음
- 설사
- 변비
- 마른 입
- 잠 잘 수 없음
- 잘못된 웰빙 감각
- 빠른 심장 박동
- 구역질
- 긴장 / 불안
때로는 약물 복용량을 줄이면 부작용이 줄어 들었습니다. 체중 감소는 비만 치료제로서 펜플루라민의 역사와 일치하며 식욕 억제 때문일 가능성이 높습니다.
식욕 상실 자체는 LGS 및 Dravet 증후군 아동, 특히 심각한인지 장애가있는 아동에게 문제를 일으킬 수 있습니다. 그러나 지금까지 연구 참가자들은 과도한 체중 감소 나 영양 실조를 경험하지 않았습니다.
fenfluramine이 식욕 억제제로 사용되었을 때의 안전성 프로필을 고려할 때 폐 (폐) 또는 심장 (심장) 부작용의 가능성은 우려 사항입니다. 연구 연구 참가자는 일반적으로 심장의 움직임을 시각화하고 심장 판막을 평가하는 테스트 인 심 초음파 검사를 받았습니다.
간질 연구 관찰에 따르면 폐 및 심장 효과가 비만 치료에 사용될 때 관찰 된 것만 큼 심각하거나 빈번하지 않을 수 있습니다. 이는 간질 치료에 사용되는 펜플루라민의 용량이 비만 치료에 사용되는 용량에 비해 상대적으로 낮은 것으로 간주되기 때문일 수 있습니다.
귀하 또는 귀하의 자녀가 미래의 어느 시점에서 펜플루라민을 처방 받았다면, 면밀히 모니터링 할 수 있도록 정기적으로 의사에게 진찰을받는 것이 중요합니다. 이를 통해 조기에 심각한 부작용을 식별하여 효과적인 치료 기회를 제공 할 수 있습니다.
상호 작용
이 약물은 위험한 상호 작용을 유발할 수 있으므로 모노 아민 산화 효소 억제제 (MAOI) 계열 약물을 복용 한 후 14 일 이내에 복용해서는 안됩니다.
펜플루라민과 전신 마취를 함께 사용하면 심장 위험이 증가 할 수 있으며 수술 중 추가 모니터링이 필요할 수 있습니다.
펜플루라민은 다음과 같은 특정 약물과 부정적으로 상호 작용할 수 있습니다.
- 구아 네티 딘, 메틸 도파 및 레 세르 핀과 같은 혈압 약물
- 중추 신경계를 억제하는 약물
금기 사항
펜플루라민은 여러 그룹의 사람들에게 안전하지 않습니다. 다음과 같은 경우에는주의하여 처방해야합니다.
- 대주
- 녹내장
- 고혈압 (고혈압)
- 제 1 형 당뇨병
- 제 2 형 당뇨병
- 정신 분열증과 같은 정신병
- 약물 남용의 역사
이 약물은 임신 카테고리 C로 분류되어있어 선천적 결함 및 임신 관련 합병증에 대한 정보가 부족합니다. 펜플루라민은 모유 수유 중에 연구되지 않았습니다.
펜플루라민의 미래
현재 Zogenix International은 Dravet 증후군 치료를위한 저용량 펜플루라민 사용에 대한 독점 라이선스를 소유하고 있습니다. FDA는 다음에 대해 Zoginex Breakthrough Therapy 지정을 부여했습니다. ZX008, 연구 제품으로 연구중인 저용량 펜플루라민입니다.
진행중인 프로세스에는 공식적인 승인이 필요한 통제 된 연구 연구가 포함됩니다. 유효성, 부작용 및 부작용에 관한 결과가 수집되어 FDA에 제출되며, FDA는 가능한 승인을 위해 새로운 약물을 검토 할 때 위험과 이점을 고려합니다. 2019 년 2 월 FDA는 Dravet Syndrome에 대한 ZX008 신청을 거부했습니다.
드라 벳 증후군에서 불응 성 간질 또는 LGS의 치료를 위해 약물이 궁극적으로 승인 될지 여부는 예측하기 어려운 추가 증거의 결과에 달려 있습니다.
때때로 Dravet 증후군 및 LGS와 같은 불응 성 질환이있는 사람들은 연구에 참여하기로 선택합니다. 여기에는 몇 가지 장점과 단점이 있습니다. 장점으로는 아직 승인되지 않은 신약에 대한 접근은 물론 저렴한 비용으로 또는 무료로 가까운 의료 후속 조치 및 진단 테스트가 있습니다.
단점으로는 잠재적으로 알려지지 않은 위험과 의심스러운 효과를 내포 할 수있는 약물에 대한 노출은 물론 치료를받지 못하는 자원 봉사자 그룹에 배치 될 가능성이 있습니다.
Verywell의 한마디
불응 성 간질과 같이 효과적인 치료법이없는 의학적 상태가있는 경우 때때로 압도적이고 절망적이라고 느낄 수 있습니다. 귀하 또는 귀하의 사랑하는 사람이 새로운 약물, 새로운 절차를 시도하거나 실험 연구에 참여하기로 결정한 경우,이 옵션에 대해 의사와 논의하고 사용 가능한 모든 정보를 신중하게 고려하십시오. 아래의 의사 토론 가이드를 사용하여 대화를 시작하십시오.
간질 의사 면담 가이드
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