희귀 질환 지원을위한 희귀 의약품 법

콘텐츠

• 희귀 의약품이란?
• 일부 약물이 "희귀 약물"인 이유
• 희귀 의약품 개발을 증가시키는 인센티브
• 미국 고아 제품 개발 사무소
• 1983 년 미국 희귀 약물 법
• 미국 제약에서 희귀 의약품 법의 영향
• 희귀 의약품 법으로 인해 이용 가능한 약물의 예
• 희귀 약물에 대한 국제 연구 및 개발
• 고아 의약품위원회
• 희귀 의약품에 대한 규제

희귀 의약품이란 무엇이며 희귀 의약품 법은 무엇입니까? 이러한 약물에 대한 연구 및 개발이 중요한 이유와 장벽은 무엇입니까?

희귀 의약품이란?

희귀 의약품은 수익성있는 약품을 찾을 수있는 회사가 없어 아직 개발이 미흡한 약품 (제약)이다.약물이 수익성이없는 이유는 약물 제조에 필요한 연구 개발과 비교했을 때 약물을 구입할 사람이 상대적으로 적기 때문입니다. 간단히 말해서, 고아 약물은 회사가 많은 돈을 벌 것으로 기대하지 않고 대신 돈을 가져올 약물에 대한 노력을 지시하는 약물입니다.

일부 약물이 "희귀 약물"인 이유

제약 (마약) 및 생명 공학 회사는 질병을 치료하기 위해 지속적으로 신약을 연구하고 개발하고 있으며 신약이 자주 출시됩니다. 반면에 희귀 질환이나 장애로 고통받는 사람들은 질병에 대해 동일한 약물 연구 관심을 보지 못합니다. 이는 그 수가 적기 때문에 이러한 희귀 질환을 치료할 신약 (일반적으로 "희귀 약"이라고 함)의 잠재적 시장도 작기 때문입니다.

희귀 질환은 미국에서 200,000 명 미만 또는 유럽 연합에서 10,000 명당 5 명 미만에서 발생합니다. 따라서 미국과 유럽 연합의 정부 규제 기관은 이러한 약물 개발 차이를 줄이기위한 조치를 취했습니다.

희귀 의약품 개발을 증가시키는 인센티브

미국에서 희귀 질환에 적합한 약물이 개발되지 않았고 제약 회사가 희귀 질환 치료제 개발에 실제로 재정적 손실을 입을 것이라는 점을 인식 한 미국 의회는 1983 년 희귀 의약품 법을 통과시켰다.

미국 고아 제품 개발 사무소

미국 식품의 약국 (FDA)은 미국 시장에서 의약품의 안전성과 효과를 보장 할 책임이 있습니다. FDA는 연구 보조금 제공을 포함하여 희귀 의약품 (및 기타 희귀 질환 용 의료 제품) 개발을 지원하기 위해 OOPD (Office of Orphan Product Development)를 설립했습니다.

다른 약물과 마찬가지로 희귀 약물은 FDA가 마케팅을 승인하기 전에 연구 및 임상 시험을 통해 안전하고 효과적인 것으로 밝혀 져야합니다.

1983 년 미국 희귀 약물 법

희귀 의약품 법 (Orphan Drug Act)은 기업이 희귀 질환이있는 개인의 소규모 시장 (미국에서는 희귀 질환의 47 %가 25,000 명 미만에게 영향을 미침)을위한 약물 (및 기타 의료 제품)을 개발하도록 유도하는 인센티브를 제공합니다. 이러한 인센티브에는 다음이 포함됩니다.

• 희귀 의약품 개발을 위해 수행 된 연구에 대한 연방 세금 공제 (비용의 최대 50 %).
• 특정 약품에 대한 FDA 마케팅 승인을받은 최초의 회사에 대한 약품 판매에 대한 7 년 독점 보장. 이는 승인 된 약물 사용에만 적용됩니다. 다른 용도에 대한 또 다른 응용 프로그램도 FDA의 승인을받을 수 있으며 회사는 해당 용도에 대한 약물에 대한 독점적 마케팅 권한도 갖게됩니다.
• 의약품 승인 신청 수수료 및 연간 FDA 제품 수수료 면제.

희귀 의약품 법이 통과되기 전에 희귀 질환을 치료할 수있는 희귀 의약품은 거의 없었습니다. 이 법 이후 200 개 이상의 희귀 의약품이 FDA의 승인을 받아 미국 시장에서 판매되고 있습니다.

미국 제약에서 희귀 의약품 법의 영향

1983 년 희귀 의약품 법이 제정 된 이래 많은 약물의 개발을 책임지고 있습니다. 2012 년 기준,이 과정을 통해 승인 된 약은 최소 378 개이며 그 수는 계속 증가하고 있습니다.

희귀 의약품 법으로 인해 이용 가능한 약물의 예

승인 된 약물에는 다음과 같은 약물이 포함됩니다.

• 영아 연축 치료를위한 부 신피질 자극 호르몬 (ACTH)
• 헌팅턴병 환자에게 발생하는 무도병 치료 용 테트라 베나 진
• 글리코겐 축적 장애, 폼 페병 환자를위한 효소 대체 요법

희귀 약물에 대한 국제 연구 및 개발

미국 의회와 마찬가지로 유럽 연합 (EU) 정부는 희귀 약물의 연구 및 개발을 늘릴 필요성을 인식했습니다.

고아 의약품위원회

1995 년에 설립 된 EMEA (European Medicines Agency)는 EU 시장에서 의약품의 안전성과 효능을 보장 할 책임이 있습니다. 25 개 EU 회원국의 과학 자원을한데 모았습니다. 2000 년에는 EU 내 희귀 의약품 개발을 감독하기 위해 COMP (Orphan Medicinal Products)위원회가 설립되었습니다.

희귀 의약품에 대한 규제

유럽위원회가 통과 한 희귀 의약품에 대한 규정은 다음을 포함하여 EU 내 희귀 의약품 (및 기타 희귀 질환 용 의약품) 개발에 대한 인센티브를 제공합니다.

• 마케팅 승인 프로세스와 관련된 수수료 면제.
• 의약품의 EMEA 마케팅 승인을받은 최초의 회사에 대한 의약품 판매에 대한 10 년 독점 보장. 이는 승인 된 약물 사용에만 적용됩니다.
• 커뮤니티 마케팅 승인 – EU의 모든 회원국으로 확장되는 중앙 집중식 마케팅 승인 절차입니다.
• 프로토콜 지원 : 개발중인 약물에 필요한 다양한 테스트 및 임상 시험에 대해 제약 회사에 과학적 조언을 제공하는 것을 의미합니다.

희귀 의약품에 관한 규정은 희귀 질환에 대한 희귀 의약품의 개발과 마케팅을 크게 늘려 미국에서 희귀 의약품 법이 가졌던 것과 동일한 유익한 효과를 EU에서 가져 왔습니다.

희귀 의약품 법의 결론

당시 희귀 의약품 법 (Orphan Drug Act)에 대한 논란이 많았는데, 한 쪽에서는 희귀 질환 치료가 필요하고 다른 쪽에서는 지속 가능성에 대한 질문이있었습니다. 고맙게도 미국과 유럽에서 이러한 행위는 많은 희귀 질병에 대한 인식을 높였으며, 합쳐지면 드물지 않습니다.

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